Εγκρίθηκε η εισαγωγή στην Ελλάδα ενός καινοτόμου φαρμάκου για τους πάσχοντες από τη σπάνια νευροεκφυλιστική ασθένεια Αταξία του Φρίντριχ.
Πρόκειται για το Skyclarys® της εταιρείας Biogen Inc. στο οποίο θα έχουν πρόσβαση από σήμερα (13/06/2024) οι ασθενείς, ενήλικες αλλά και παιδιά άνω των 16 ετών.
Η ουσία που περιέχει είναι η ομαβολοξολόνη και το φάρμακο χορηγείται από το στόμα μία φορά τη μέρα. Οι κλινικές δοκιμές έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις στην καθημερινότητα των ασθενών.
Με ανακοίνωση του ο Ελληνικός Σύλλογος για την Αταξία του Φρίντριχ, εκφράζει την ικανοποίηση του σχετικά με την απόφαση του υπουργού Υγείας κ. Άδωνι Γεωργιάδη για την έγκριση της πρώτης εισαγωγής του καινοτόμου φαρμάκου στην Ελλάδα.
«Οι ασθενείς περίμεναν χρόνια για αυτή τη μέρα» είπε εκφράζοντας την ικανοποίησή του ο πρόεδρος του Συλλόγου για την Αταξία του Φρίντριχ
«Σήμερα είναι μια ευχάριστη ημέρα, μια ημέρα την οποία οι ασθενείς μας που πάσχουν από την σπάνια ασθένεια της Αταξίας του Φρίντριχ, οι οικογένειες και οι φροντιστές τους, περίμεναν για χρόνια. Πολλοί από αυτούς δεν τα κατάφεραν να φτάσουν σε αυτή τη στιγμή και σήμερα γιορτάζουν νοερά μαζί μας. Άλλοι, ίσως οι περισσότεροι, περίμεναν καρτερικά και υπομονετικά, είτε καθηλωμένοι στο αμαξίδιό τους, είτε καταβάλλοντας υπεράνθρωπη προσπάθεια για να χρησιμοποιήσουν τις ελάχιστες δυνάμεις τους και να ζήσουν την καθημερινότητά τους», δήλωσε ο πρόεδρος του Συλλόγου Βασίλης Καρατζιάς, ο οποίος εκφράζει ευχαριστίες στον υπουργό και το Ινστιτούτο Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας για την υποστήριξη.
«Το φάρμακο αυτό θα βοηθήσει τους ασθενείς μας, οι περισσότεροι των οποίων είναι παιδιά, να βελτιώσουν την καθημερινότητά τους, θα καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και σε πολλές περιπτώσεις θα αναστρέψει τα βαριά σημάδια της ασθένειάς τους. Το κυριότερο θα τους δώσει ελπίδα», πρόσθεσε.
Λίγα λόγια για την Αταξία Φρίντριχ
Η αταξία Φρίντριχ (FA) είναι μια σπάνια, γενετική, εξουθενωτική και εκφυλιστική νευρομυϊκή διαταραχή με μειωμένο προσδόκιμο ζωής για τους ασθενείς. Είναι η πιο συχνή κληρονομική αταξία.
Τα πρώιμα συμπτώματα της FA, όπως η προοδευτική απώλεια συντονισμού, η μυϊκή αδυναμία και η κόπωση, εμφανίζονται συνήθως στην παιδική ηλικία και μπορεί να επικαλύπτονται με άλλες ασθένειες. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, τα άτομα που ζουν με αυτή μπορεί επίσης να παρουσιάσουν διαταραχή της όρασης, απώλεια ακοής, προβλήματα με την ομιλία και την κατάποση, διαβήτη, σκολίωση και σοβαρές καρδιακές παθήσεις.
Τα περισσότερα άτομα που ζουν με FA θα χρειαστεί να χρησιμοποιήσουν αναπηρικό καροτσάκι μέσα σε 10-20 χρόνια από τα πρώτα τους συμπτώματα.
Η αναφερόμενη μέση ηλικία θανάτου για τους ασθενείς με FA είναι μόλις 37 ετών, αν και με την κατάλληλη και στοχευμένη φροντίδα, τα άτομα μπορεί να ζήσουν πολλά χρόνια μετά τον περιορισμό τους σε αναπηρικό καροτσάκι.
«Πράσινο» από την Κομισιόν στο πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου
Το πράσινο φως έδωσε τον Φερβρουάριο του 2024 η Κομισιόν ύστερα από κλινικές δοκιμές που έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις στην καθημερινή ζωή των ασθενών που έλαβαν το φάρμακο Skyclarys της Biogen Inc.
Η έγκριση που έδωσε η Κομισιόν στο Skyclarys βασίζεται σε δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη MOXIe Part 2. Στο τέλος της μελέτης διάρκειας 48 εβδομάδων, οι ασθενείς που έλαβαν Skyclarys είχαν σημαντικά βελτιωμένες βαθμολογίες στην τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της αταξίας Φρίντριχ (mFARS) σε σχέση με το εικονικό φάρμακο. Όλες οι συνιστώσες της αξιολόγησης mFARS, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης, του συντονισμού των άνω άκρων, του συντονισμού των κάτω άκρων και της όρθιας σταθερότητας, ευνοούσαν το Skyclarys έναντι του εικονικού φαρμάκου. Πρόσθετα διερευνητικά δεδομένα παρασχέθηκαν από μια post hoc, προσαρμοσμένη κατά προτίμηση ανάλυση στην οποία οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Skyclarys στο MOXIe (επέκταση) είχαν χαμηλότερες βαθμολογίες mFARS στα τρία έτη, σε σύγκριση με μια αντίστοιχη ομάδα φυσικής ιστορίας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι αυξημένα ηπατικά ένζυμα, μειωμένο βάρος και όρεξη, ναυτία, έμετος, διάρροια, πονοκέφαλος, κόπωση, στοματοφαρυγγικός πόνος και πόνος στην πλάτη, μυϊκοί σπασμοί και γρίπη.
«Σημαντικές βελτιώσεις για την καθημερινότητα των ασθενών» έδειξαν οι κλινικές δοκιμές
«Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Skyclarys αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την επέκταση της παγκόσμιας πρόσβασης, φέρνοντας την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην κοινότητα της αταξίας Φρίντριχ στην ΕΕ», δήλωσε η κ. Jennifer Farmer, διευθύνουσα σύμβουλος της Συμμαχίας Έρευνας για την Αταξία Φρίντριχ (FARA) και επιπλέον επισήμανε πως «Η FARA είναι ευγνωμονούσα σε όλους τους ερευνητές, τα κλινικά κέντρα, τα άτομα με αταξία Φρίντριχ και τις οικογένειές τους, τις οργανώσεις ασθενών, τη Biogen και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για τις προσπάθειες έρευνας, ανάπτυξης φαρμάκων και υπεράσπισης που οδήγησαν σε αυτή την έγκριση. Προσβλέπουμε στη συνέχιση της συνεργασίας μας με την κοινότητα της αταξίας Φρίντριχ με στόχο την επέκταση της πρόσβασης όπου χρειάζεται».
Αυτή είναι η συσκευασία του φαρμάκου για την Αταξία του Φρίντριχ
Από την πλευρά του ο κ. Andreas Nadke, Πρόεδρος της Euro-ataxia δήλωσε τα εξής: «Εκ μέρους της Euro-ataxia και των μελών της, χαιρετίζω με μεγάλη χαρά την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Skyclarys, ένα φάρμακο που είναι τόσο απαραίτητο για τους ενήλικες με αταξία Φρίντριχ στις χώρες της ΕΕ. Οι ομάδες ασθενών των μελών μας εργάζονται και περιμένουν αυτή τη μέρα εδώ και πολλά χρόνια και πιστεύουμε ακράδαντα ότι αυτή θα είναι μια επιτυχημένη και ευχάριστη αρχή στη θεραπεία της αταξίας Φρίντριχ».
Όπως δήλωσε η Sylvia Boesch, M.D., MSc, κύρια ερευνήτρια της μελέτης MOXIe και επικεφαλής του Κέντρου Σπάνιων Κινητικών Διαταραχών Innsbruck του τμήματος Νευρολογίας στο Ιατρικό Πανεπιστήμιο Innsbruck, στην Αυστρία: «Στην κλινική μου πρακτική, έχω δει τον καταστροφικό αντίκτυπο που έχει η αταξία Φρίντριχ στους ασθενείς και τις οικογένειές τους. Οι ασθενείς με αταξία Φρίντριχ που έλαβαν θεραπεία με Skyclarys στην κλινική δοκιμή παρουσίασαν σημαντικές και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις για την καθημερινή τους ζωή. Με αυτή την έγκριση, υπάρχει αισιοδοξία στην κοινότητα ότι το Skyclarys έχει τη δυνατότητα να εγκαινιάσει μια νέα εποχή στη διαχείριση της αταξίας Φρίντριχ».
Τέλος, όπως δήλωσε η Priya Singhal, M.D., M.P.H., επικεφαλής ανάπτυξης της Biogen: «Η Biogen είναι υπερήφανη που προσθέτει το Skyclarys στο χαρτοφυλάκιο των φαρμάκων της και αντιμετωπίζει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη φέρνοντας την πρώτη θεραπεία σε άτομα που ζουν με αταξία Φρίντριχ στην Ευρώπη. Η ομάδα μας δεσμεύεται να συνεργαστεί με την ιατρική κοινότητα και τις τοπικές αρχές καθώς εργαζόμαστε για να εξασφαλίσουμε επειγόντως την πρόσβαση των ασθενών. Ευχαριστούμε ειλικρινά την κοινότητα της αταξίας Φρίντριχ για τις συνεισφορές της που επέτρεψαν την ανάπτυξη του Skyclarys και κατέστησαν δυνατή τη σημερινή έγκριση».
