Μπορεί με την πρόοδο της επιστήμης να ζούμε πλέον περισσότερο, όμως οι πιέσεις που ασκούνται στα συστήματα υγείας από την αυξανόμενη ζήτηση για περίθαλψη όσο μεγαλώνουμε, γίνονται ασφυκτικές. Ακόμη και οι πιο ισχυρές οικονομίες δυσκολεύονται να υποστηρίξουν τα φάρμακα νέας τεχνολογίας, λόγω του αυξημένου κόστους τους, οπότε στρέφονται σε μεθόδους αξιολόγησης για την επιλογή τόσο του πληθυσμού που είναι κατάλληλος να λάβει τις νέες θεραπείες και να ωφεληθεί από αυτές, όσο και για την αξιολόγηση των αποτελεσμάτων τα οποία θα είναι ορατά για τον ασθενή.
Πέρα από την αδειοδότησή τους, τα κράτη εισάγουν μάλιστα και περαιτέρω συμφωνίες με τις φαρμακευτικές, ώστε η αποζημίωση των νέων θεραπειών να γίνεται ανάλογα με την αξία που προσδίδουν στην κοινωνία και τους ασθενείς.
Δεδομένα υψηλής ποιότητας εντοπίστηκαν μόνο στο 20% περίπου των φαρμάκων που υπέβαλαν αίτηση αξιολόγησης
Σε αξιολόγηση μπαίνουν τα καινοτόμα φάρμακα, λόγω κόστους
Ας δούμε όμως πώς λειτουργεί το όλο σύστημα αξιολόγησης διεθνώς. Ο αναπληρωτής καθηγητής Διεθνούς Πολιτικής Υγείας του τμήματος Πολιτικής Υγείας στο London School of Economics (LSE), αναπληρωτής διευθυντής του τομέα Υγείας του LSE και διευθυντής του τμήματος Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας Πάνος Καναβός, μίλησε στο in.gr για τη μελέτη του τμήματός του σχετικά με την πορεία των θεραπειών νέας γενιάς που εφαρμόζονται πλέον την τελευταία 15ετία σε διάφορα συστήματα υγείας.
Ο κ. Καναβός ξεκίνησε λέγοντας ότι στην έρευνα του LSE που βρίσκεται σε εξέλιξη, έχουν συμπεριληφθεί 1.400 φάρμακα με τις ενδείξεις τους , τα οποία πήραν άδεια κυκλοφορίας σε 7 χώρες από το 2009-2018 και μέχρι το 2021 είχαν μπει σε διαδικασία αποζημίωσης.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της έρευνας:
- το 15 – 16% των φαρμάκων, εγκρίθηκαν από τους οργανισμούς αξιολόγησης με την ένδειξη τους, δηλαδή όπως υποβλήθηκαν οι αιτήσεις για την αξιολόγησή τους.
- το 71% των φαρμάκων που είχαν αξιολογηθεί, είχαν περιορισμούς στην χρήση τους, είτε κλινικούς (π.χ. διαθέσιμα μόνο σε συγκεκριμένους υποπληθυσμούς), αλλά και οικονομικούς (π.χ. με την συμβολή μιας συμφωνίας επιμερισμού κινδύνου έτσι ώστε η επίπτωση στον προϋπολογισμό να είναι αποδεκτή).
- ένα 13% των φαρμάκων απορρίφθηκαν τελείως (μία, δύο ή και – σε ακραίες περιπτώσεις – τρεις φορές).
- το 24% των φαρμάκων που υποβλήθηκαν σε οργανισμούς ΑΤΥ είχαν τουλάχιστον μια προηγούμενη απόρριψη από τους ίδιους οργανισμούς ΑΤΥ, γεγονός που δείχνει τη γενικότερη αποτυχία να ικανοποιηθούν τα κριτήρια που θέτουν οι υπεύθυνοι λήψης αποφάσεων και τα οποία αφορούν κυρίως στην ποιότητα των κλινικών δεδομένων.
Διερευνώντας την ποιότητα των κλινικών στοιχείων, αποδεικτικά δεδομένα υψηλής ποιότητας εντοπίστηκαν μόνο στο 20% περίπου των υποβληθέντων φαρμάκων, ενώ το 47% και το 33% είχαν μέση ή χαμηλή ποιότητα. Προβλήματα σε αυτόν τον τομέα σχετίζονταν π.χ. με την έλλειψη τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών, ή με την έλλειψη κλινικού τελικού σημείου (clinical endpoint) στην κλινική δοκιμή και την χρησιμοποίηση surrogate endpoints.
Επίσης, πολύ σημαντική είναι η αξιολόγηση της κοινωνικής αξίας των φαρμάκων αυτών, η οποία περιλαμβάνει παραμέτρους που συχνά λειτουργούν τροποποιητικά προς τις τελικές αποφάσεις έγκρισης. Σε αυτήν την κατηγορία ανήκουν παράμετροι όπως η κάλυψη ανεκπλήρωτης ανάγκης (unmet medical need), τα πλεονεκτήματα που προκύπτουν από τη χορήγηση του φαρμάκου (mode of administration) και η σοβαρότητα της νόσου (disease severity).
Δυστυχώς, δεν έχουμε τη δυνατότητα να ποσοτικοποιήσουμε το πόσο ακριβώς λαμβάνεται υπόψη το κάθε κριτήριο, γνωρίζουμε όμως ότι αυτοί οι παράγοντες (καθώς και άλλοι) λαμβάνονται υπόψη. Είναι χαρακτηριστικό, σύμφωνα με τα δεδομένα της μελέτης, ότι:
- Σε ένα 43% του δείγματος, αναγνωρίστηκε η ανεκπλήρωτη ανάγκη, οπότε τους δόθηκε προτεραιότητα.
- Για το 65% των φαρμάκων που είχαν έγκριση βάσει αποτελεσμάτων με έναν η περισσότερους κλινικούς περιορισμούς, ο κυρίαρχος περιορισμός ήταν πληθυσμιακός. Δηλαδή, περιορίσθηκαν οι ενδείξεις στις υποομάδες πληθυσμού οι οποίες θα είχαν το υψηλότερο όφελος. Υπήρξαν επίσης περιορισμοί συνταγογράφησης ή και τα δύο. Το ποσοστό των κλινικών περιορισμών δεν έχει αλλάξει σημαντικά με την πάροδο του χρόνου.
Σημειώνοντας ότι οι κλινικοί και οικονομικοί περιορισμοί είναι ο κανόνας και όχι η εξαίρεση στην αξιολόγηση τεχνολογιών υγείας από την πλευρά της ζήτησης, τόνισε ότι πάρα πολλές χώρες εφαρμόζουν το μοντέλο Τιμολόγησης Βάσει Αξίας (Value – Based Pricing Model). Και σε αυτό το μοντέλο, τα πιο κρίσιμα δεδομένα για την απόφαση έγκριση της αποζημίωσης, αφορούν το κλινικό όφελος και η αβεβαιότητα γύρω από αυτό. Πρόσθετα κριτήρια που διαμορφώνουν τις αποφάσεις είναι η κάλυψη ανεκπλήρωτων αναγκών, η βελτίωση της υγείας του ασθενή συγκριτικά με υπάρχουσες θεραπείες και η σοβαρότητα της νόσου.
Σε ότι αφορά την αύξηση των συμφωνιών επιμερισμού κινδύνου, (όπου οι ασφαλιστικοί οργανισμοί και η φαρμακοβιομηχανία μοιράζονται τον κίνδυνο αποζημίωσης των φαρμάκων αυτών ανάλογα με το κόστος και την αποτελεσματικότητά τους) αυτές αντιπροσώπευαν το 44% των φαρμάκων που εγκρίθηκαν με περιορισμούς, ενώ ένα 5% συνδεόταν με ειδικές συμφωνίες χρηματοδότησης, όπως κονδύλια για ειδικό περιορισμό ή χρηματοδότηση υπό συνθήκες συλλογής δεδομένων.
Όπως εξήγησε ο κ. Καναβός, οι στόχοι είναι:
- Πρώτον, να υπάρχει σύγκλιση μεταξύ της προσφοράς των νέων αυτών θεραπειών με τις ανάγκες του πληθυσμού για περίθαλψη, περιορίζοντας τις πιέσεις στους προϋπολογισμούς υγείας, αλλά και
- Δεύτερον, να περιοριστεί η ανησυχία για τη βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας μακροπρόθεσμα.
Για το λόγο αυτό, η συνταγογράφηση παίζει καθοριστικό ρόλο, στο ποιός τελικά πρέπει να πάρει τις νέες αυτές θεραπείες. Εδώ έρχεται και ο ρόλος των θεραπευτικών πρωτοκόλλων συνταγογράφησης, μετά τη διαδικασία της αξιολόγησης των νέων τεχνολογιών υγείας.
Όπως τόνισε, σχεδόν ο μισός προϋπολογισμός του NICE στην Αγγλία διατίθεται για την κατάρτιση των κλινικών πρωτοκόλλων και τη σύνδεση τους με την συνταγογράφηση.
Αναφερόμενος στη χώρα μας, ο κ. Καναβός τόνισε ότι η υπάρχουσα υποδομή με την Επιτροπή Αξιολόγησης και την Επιτροπή Διαπραγμάτευσης πρέπει να ενισχυθεί περαιτέρω, έτσι ώστε οι δύο επιτροπές να επιτελέσουν το σύνθετο έργο τους με την απαραίτητη ταχύτητα και αποτελεσματικότητα. Αυτό αποτελεί προτεραιότητα καθώς συνδέεται με την εφαρμογή του Ευρωπαϊκού κανονισμού για το ΗΤΑ από τον Ιανουάριο του 2025.
