Από τη νευροεπιστήμη και την ενδοκρινολογία μέχρι την ογκολογία, τις σπάνιες ασθένειες και τις χρόνιες αιματολογικές διαταραχές, μια σειρά από νέα φάρμακα πρόκειται να κυκλοφορήσουν στην αγορά το 2024.
Πέντε σημαντικά νέα φάρμακα αναμένεται να εγκριθούν εντός του 2024. Όλα τους αφορούν σοβαρές παθήσεις και θεραπείες τελικού σταδίου με ανατρεπτικές δυνατότητες, σύμφωνα με πρόσφατη ανάλυση της J.P. Morgan και άλλων αναλυτών, οι οποίοι τονίζουν ότι τόσο οι χρόνοι έγκρισης από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων είναι κατά προσέγγιση, όπως και οι προβλέψεις εσόδων.
Κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες αναμένουν έγκριση εντός του 2024
Έκρηξη εσόδων αναμένουν οι φαρμακευτικές από τα φάρμακα νέας τεχνολογίας υπό έγκριση
Οι παρασκευάστριες φαρμακευτικές χρησιμοποιούν όλες τις καινοτόμες τεχνολογίες, με στόχο να δώσουν λύση σε ιατρικές ανάγκες που δεν καλύπτονται μέχρι στιγμής. Για το λόγο αυτό, οι προβλέψεις των αναλυτών εκτιμούν την εκτίναξη των εσόδων των εταιρειών που θα αποκτήσουν τελικά την άδεια κυκλοφορίας των νέων αυτών προϊόντων, έστω κι αν στην πορεία θα υπάρξουν και ανταγωνιστικά σκευάσματα.
Τα αναμενόμενα φάρμακα, σε τυχαία σειρά είναι τα παρακάτω:
Bristol Myers Squibb – Karuna Therapeutics για σχιζοφρένεια
Υπό εξέταση βρίσκεται το νέο φάρμακο για τη σχιζοφρένεια της Bristol Myers Squibb, το οποίο προήλθε από την εξαγορά της Karuna Therapeutics έναντι 14 δις. δολ. (Λίγες μέρες αργότερα, η BMS εξαγόρασε με 4,1 δις. δολ. και την RayzeBio, η οποία ειδικεύεται στην ανάπτυξη φαρμάκων για τον καρκίνο).
Το καινούριο αντιψυχωσικό, αποτελεί μουσκαρινικό παράγοντα, ο οποίος ανακαλύφθηκε από την PureTech Health και αναπτύχθηκε από την θυγατρική της Karuna, ενώ η έγκρισή του αναμένεται ως τα τέλη Νοεμβρίου του 2024. Το νέο φάρμακο έχει αναδειχθεί ως μια αποτελεσματική εναλλακτική λύση στην τυπική περίθαλψη στη σχιζοφρένεια με βελτιωμένο προφίλ ασφάλειας. Είναι επίσης υπό ανάπτυξη για την επικουρική σχιζοφρένεια και την ψύχωση της νόσου του Αλτσχάιμερ.
Η συμμόρφωση στα αντιψυχωσικά φάρμακα κυμαίνεται μεταξύ 50-60%, ποσοστά που αναμένεται να ξεπεράσει το συγκεκριμένο φάρμακο εξαιτίας του σημαντικού προφίλ αποτελεσματικότητας και ασφάλειας, που το προορίζουν για αποτελεσματική εναλλακτική λύση στην καθιερωμένη θεραπεία της σχιζοφρένειας. Μάλιστα πρόσφατη μελέτη του φαρμάκου διαπίστωσε ότι δεν αυξάνει την πίεση στους ασθενείς με σχιζοφρένεια.
Η Wall Street προβλέπει έσοδα 211 εκατ. δολ. για το 2025.
Παρόλα αυτά, η BMS μπορεί να μην έχει την «πίτα» των μουσκαρινικών αντιψυχωσικών μόνη της. Η πρόσφατη εξαγορά της Cerevel Therapeutics από την AbbVie, προς 8,7 δις. δολ., περιλαμβάνει τον αντίστοιχο αντιψυχωσικό παράγοντα emraclidine δημιουργώντας πεδίο ανταγωνισμού.
Ascendis Pharma για τον παραθυρεοειδή
Η Παραθυρεοειδική Ορμόνη NDA της Ascendis Pharma επανήλθε τον Μάιο και αναμένεται να εγκριθεί ως το Μάιο φέτος.
Το FDA, όρισε την έγκρισή του 12 μήνες αργότερα, με αφορμή ανησυχίες για τη στρατηγική ελέγχου της παραγωγής και όχι τα κλινικά δεδομένα του φαρμάκου, τα οποία εμφανίζουν μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα και ισχυρό προφίλ ασφαλείας στον υποπαραθυρεοειδισμό ενηλίκων. Οι πιθανότητες έγκρισης αυξήθηκαν πρόσφατα από αναλυτές, σε ποσοστό 85% έναντι 65%, καθώς η είσοδος στην αγορά των ΗΠΑ αναμένεται στο 2ο εξάμηνο του έτους.
Η ανάλυση της JPM προέβλεψε μια ανοδική εκτίμηση εσόδων για το 2025 της τάξης των 305 εκατ. δολ., έναντι των αρχικών προβλέψεων διαφόρων αναλυτών για 164 εκατ. δολ. Ως το 2030 οι πωλήσεις του αναμένεται στις ΗΠΑ και ΕΕ, σε περίπου 1,1 δις. ευρώ έως το 2030.
Ο νέος παράγοντας είναι χτισμένος στην πλατφόρμα TransCon της Ascendis, με μια φαρμακευτική τεχνολογία για τη δημιουργία μακράς δράσης πρωτεϊνών, πεπτιδίων και μικρών θεραπευτικών μορίων. Επίσης υπό ανάπτυξη βρίσκεται το TransCon C-Type Natriuretic Peptide (CNP) για την αχονδροπλασία, ο αγωνιστής TransCon TLR7/8 για συμπαγείς όγκους και το TransCon hGH για την ανεπάρκεια της αυξητικής ορμόνης ενηλίκων.
Janssen – Legend Biotech για το υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα
Η ανοσοθεραπεία της Janssen (cilta-cel) είναι ήδη εγκεκριμένη για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα μετά από τέσσερις ή περισσότερες προηγούμενες γραμμές θεραπείας. Μέχρι αυτή την άνοιξη, ο FDA πρόκειται να αποφασίσει εάν θα δώσει πράσινο φως για το συγκεκριμένο CAR-T για χρήση ήδη ως θεραπεία δεύτερης γραμμής.
Η μετάβαση του φαρμάκου σε πρωιμότερες γραμμές θεραπείας για το πολλαπλό μυέλωμα, θα αυξήσει τη ζήτηση κατά πολύ σε σχέση με την προσφορά.
Το φάρμακο αναμένεται να γίνει blockbuster το 2024. Εάν εγκριθεί ως 2η γραμμή θεραπείας, αναμένεται διπλασιασμός του τζίρου του στα 2,4 δις. δολ.
Στο μεταξύ, σε μια έρευνα του FDA σχετικά με κακοήθειες οι οποίες σχετίζονται με αυτά τα φάρμακα εμπλέκονται και τα έξι εγκεκριμένα CAR-T, όμως οι αναλυτές εκτιμούν ότι η επίπτωση της έρευνας θα είναι περιορισμένη.
Η ομάδα της JPM χαρακτήρισε το υπό αναθεώρηση φάρμακο ως το «καλύτερο στην κατηγορία» προϊόν CAR-T κυττάρων για το πολλαπλό μυέλωμα με «πρωτοφανή αποτελεσματικότητα και δυνατότητα αλλαγής της θεραπευτικής πρακτικής». Πρόσθεσε ότι οι πωλήσεις θα μπορούσαν να ξεπεράσουν τα 7 δις. δολ. μέχρι το 2035.
- AstraZeneca – Ionis Pharma’s για την αμυλοείδωση
Η FDA άναψε πράσινο φως στο φάρμακο eplontersen για την κληρονομική πολυνευροπάθεια από αμυλοείδωση της τρανσθυρετίνης (hATTR-PN) την περασμένη εβδομάδα. Η AstraZeneca και η Ionis Pharma δήλωσαν ότι θα ξεκινήσουν την εμπορία του φαρμάκου στις ΗΠΑ από τον Ιανουάριο.
Το eplontersen είναι το μόνο εγκεκριμένο φάρμακο για την καταπολέμηση του ATTR-PN που μπορεί να χορηγείται από τους ίδιους τους ασθενείς, μηνιαίως μέσω αυτόματης έγχυσης. Η νόσος είναι σπάνια και εξουθενωτική, καθώς οδηγεί σε βλάβη των περιφερικών νεύρων προκαλώντας κινητική αναπηρία εντός πέντε ετών από τη διάγνωση. Χωρίς θεραπεία, είναι θανατηφόρο.
Η Wall Street αναμένει πωλήσεις περίπου 44 εκατ. δολ. το 2024, οι οποίες θα εκτιναχθούν στα 151 εκατ. δολ. το 2025.
Στο μεταξύ στις αρχές του 2025 αναμένονται δεδομένα Φάσης 3 από τη μελέτη CARDIO-TTRansform που θα περιλαμβάνει δεδομένα του eplontersen σε ότι αφορά τη μεγαλύτερη αγορά μυοκαρδιοπάθειας ATTR (ATTR-CM). Μια διερευνητική ανάλυση έδειξε καρδιολογικό όφελος σε ασθενείς με την πάθηση.
Παράλληλα εντός του πρώτου εξαμήνου του έτους αναμένονται τα πρώτα αποτελέσματα από την μελέτη HELIOS-B της Alnylam για το vutrisiran στην μυοκαρδιοπάθεια ATTR-CM, η οποία θα μπορούσε να έχει παράπλευρες επιπτώσεις στην Ionis, την AstraZeneca και άλλους ανταγωνιστές.
CRISPR Therapeutics – Vertex και Bluebird Bio για δρεπανοκυτταρική αναιμία
Η ταυτόχρονη έγκριση τον Δεκέμβριο από το FDA σε δύο γονιδιακές θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD), παρέχει μια σπάνια ευκαιρία να παρακολουθήσουμε μια ταχεία κυκλοφορία.
Το exa-cel, των CRISPR Therapeutics και Vertex είναι το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο που χρησιμοποιεί την τεχνολογία CRISPR/Cas9, διαθέτει ισχυρό κλινικό προφίλ τόσο στη δρεπανοκυτταρική αναιμία, όσο και στη β Μεσογειακή Αναιμία που χρειάζεται μετάγγιση, μια άλλη γενετική διαταραχή του αίματος. Οι ρυθμιστικές αρχές πρόκειται να αποφασίσουν για την εφαρμογή του φαρμάκου στη Μεσογειακή Αναιμία (ή Θαλασσαιμία) στις 30 Μαρτίου.
Το lovo-cel, η γονιδιακή θεραπεία της Bluebird Bio, χρησιμοποιεί έναν φορέα για γενετική τροποποίηση. Στις οδηγίες χρήσης περιλαμβάνεται έντονη προειδοποίηση σε μαύρο πλαίσιο για αιματολογική κακοήθεια, με συνιστώμενη δια βίου παρακολούθηση.
Και οι δύο θεραπείες προσφέρουν τη δυνατότητα μιας εφάπαξ, μετασχηματιστικής θεραπείας για τους επιλεγόμενους ασθενείς.
Η διαφοροποίηση στην αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μεταξύ των δύο θεραπειών είναι μικρή.
Οι επικρατούσες προβλέψεις δίνουν ένα πλεονέκτημα στο exa-cel, για 173 εκατ. δολ. το 2024 και 585 εκατ. δολ. το 2025, αν και οι αναλυτές της J.P. Morgan προβλέπουν πολύ χαμηλότερα έσοδα της τάξης των 14 εκατ. και 4 εκατ. δολ. το 2024 και 2025, αντίστοιχα — λόγω της πεποίθησής τους ότι χρειάζονται «βελτιωμένα θεραπευτικά σχήματα».
Για το lovo-cel, οι εκτιμήσεις προβλέπουν 50 εκατ. δολ. το 2024 και 163 εκατ. το 2025.
