Διεθνής ομάδα ερευνητών δοκίμασε τη χορήγηση με ένεση βλαστικών κυττάρων στον εγκέφαλο ασθενών με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (ή σκλήρυνση κατά πλάκας). Οπως έδειξαν τα αποτελέσματα της μικρού εύρους κλινικής δοκιμής, η θεραπεία ήταν ασφαλής, καλά ανεκτή και είχε μακροπρόθεσμη διάρκεια η οποία προστάτευσε τον εγκέφαλο από περαιτέρω βλάβες.
Η κλινική δοκιμή της οποίας ηγήθηκαν ερευνητές του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ, του Πανεπιστημίου του Μιλάνου στη Μπικόκα και του Νοσοκομείου Casa Sollievo della Sofferenza αποτελεί σημαντικό βήμα προς την ανάπτυξη κυτταρικής θεραπείας για τη δευτεροπαθώς προΐούσα πολλαπλή σκλήρυνση.
Οι μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης
Περισσότερα από δύο εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως ζουν με «σύντροφο» την πολλαπλή σκλήρυνση. Το 80%-85% εξ αυτών εμφανίζει τη διαλείπουσα-υποτροπιάζουσα μορφή η οποία χαρακτηρίζεται από εξάρσεις και υφέσεις.
Κανένας ασθενής δεν ανέφερε συμπτώματα που παρέπεμπαν σε υποτροπή ούτε παρουσίασε επιδείνωση της γνωστικής του ικανότητας
Ποσοστό της τάξεως του 10%-15% εμφανίζει πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση η οποία χαρακτηρίζεται από προοδευτική εξέλιξη της αναπηρίας από την εμφάνιση των συμπτωμάτων, χωρίς υποτροπές.
Συνήθως κάνει την εμφάνισή της ως προοδευτική δυσχέρεια βάδισης ενώ συνυπάρχουν συχνά και ουρολογικά συμπτώματα όπως συχνοουρία και ακράτεια. Οι ασθενείς μπορεί επίσης να εμφανίσουν κούραση, προβλήματα μνήμης και όρασης καθώς και κατάθλιψη.
Η συγκεκριμένη μορφή εμφανίζεται εξίσου στα δύο φύλα και σε μεγαλύτερες ηλικίες (40-50 έτη).
Η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση χαρακτηρίζεται από την προοδευτική επιδείνωση της νευρολογικής λειτουργίας και την εξέλιξη της αναπηρίας χωρίς την εμφάνιση υποτροπών.
Ακολουθεί την υποτροπιάζουσα μορφή μετά από άγνωστο χρονικό διάστημα το οποίο συνήθως κυμαίνεται μεταξύ 10 και 25 ετών από τη διάγνωση.
Παρότι νέες θεραπείες βάζουν «φρένο» στη μετάβαση των ασθενών από την υποτροπιάζουσα μορφή της νόσου στη δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της, τα δύο τρίτα των ατόμων με πολλαπλή σκλήρυνση περνούν ακόμη και σήμερα σε αυτή τη δευτερογενή προοδευτική φάση της νόσου στην οποία η αναπηρία γίνεται σταθερά μεγαλύτερη.
Στην πολλαπλή σκλήρυνση το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται λανθασμένα στα νευρικά κύτταρα και καταστρέφει τη μυελίνη, το προστατευτικό περίβλημα γύρω από τις νευρικές ίνες με αποτέλεσμα να μην αποστέλλονται σωστά τα σήματα μέσα στον εγκέφαλο αλλά και στον νωτιαίο μυελό.
Τα ανοσοκύτταρα-«κλειδιά»
Ανοσοκύτταρα-«κλειδιά» που εμπλέκονται σε αυτή τη διαδικασία είναι τα μακροφάγα τα οποία έχουν ως καθήκον τους να επιτίθενται στους εισβολείς και να τους εξολοθρεύουν. Ενα συγκεκριμένο είδος μακροφάγων που ονομάζονται μικρογλοιακά κύτταρα, εντοπίζονται σε όλο τον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό. Στις προϊούσες μορφές της νόσου τα κύτταρα αυτά εξαπολύουν επίθεση στο Κεντρικό Νευρικό Σύστημα προκαλώντας χρόνια φλεγμονή και βλάβες στα νευρικά κύτταρα.
Τα πειράματα στα ποντίκια
Πρόσφατες εξελίξεις έχουν γεννήσει ελπίδες σχετικά με το ότι οι βλαστοκυτταρικές θεραπείες θα μπορούσαν να βάλουν «φρένο» σε αυτές τις βλάβες. Οι θεραπείες αυτές αφορούν μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, των πολυδύναμων αυτών κυττάρων τα οποία μπορούν να προγραμματιστούν ώστε να μετατραπούν σχεδόν σε οποιονδήποτε τύπο κυττάρων του οργανισμού.
Προηγούμενη μελέτη των ερευνητών του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ σε ποντίκια είχε δείξει ότι αναπρογραμματισμένα δερματικά κύτταρα τα οποία μετετράπησαν σε βλαστικά κύτταρα του εγκεφάλου και μεταμοσχεύθηκαν στο Κεντρικό Νευρικό Σύστημα, βοήθησαν στη μείωση της φλεγμονής και στην «επιδιόρθωση» των βλαβών που η πολλαπλή σκλήρυνση προκαλεί στον εγκέφαλο.
Ενεση νευρικών βλαστοκυττάρων απευθείας στον ανθρώπινο εγκέφαλο
Τώρα σε δημοσίευσή τους στο επιστημονικό περιοδικό «Cell Stem Cell» οι επιστήμονες αναφέρουν ότι ολοκλήρωσαν την πρώτη, μικρού εύρους, κλινική δοκιμή έγχυσης νευρικών βλαστικών κυττάρων απευθείας στον εγκέφαλο ανθρώπων. Συγκεκριμένα στη δοκιμή συμμετείχαν 15 ασθενείς με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση από δύο νοσοκομεία της Ιταλίας.
«Πηγή» ένα και μόνο έμβρυο
Τα βλαστικά κύτταρα προήλθαν από κύτταρα του εγκεφαλικού ιστού ενός εμβρύου μετά από αποβολή. Η ομάδα από την Ιταλία είχε δείξει στο παρελθόν ότι ένας και μόνο δότης είναι αρκετός για την παραγωγή κυριολεκτικώς απεριόριστου αριθμού βλαστικών κυττάρων. Στο μέλλον, σύμφωνα με τους ερευνητές, θα είναι πιθανό τα κύτταρα να λαμβάνονται απευθείας από τον ίδιο τον ασθενή – γεγονός που θα βοηθήσει να ξεπεραστούν προβλήματα που αφορούν τη χρήση εμβρυϊκού ιστού.
Λίγες παροδικές ή αναστρέψιμες παρενέργειες
Οι ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή παρακολουθήθηκαν επί 12 μήνες – σε όλο αυτό το διάστημα δεν κατεγράφησαν θάνατοι που να σχετίζονται με τη θεραπεία ούτε σοβαρές παρενέργειες. Υπήρξαν κάποιες παρενέργειες οι οποίες ήταν παροδικές ή αναστρέψιμες.
Σταθεροποίηση της νόσου
Ολοι οι ασθενείς είχαν μεγάλο βαθμό αναπηρίας στην αρχή της κλινικής δοκιμής – οι περισσότεροι ήταν για παράδειγμα καθηλωμένοι σε αναπηρικό αμαξίδιο – ωστόσο κατά τους 12 μήνες παρακολούθησης κανένας τους δεν εμφάνισε επιδείνωση της κατάστασής του. Κανένας ασθενής δεν ανέφερε συμπτώματα που παρέπεμπαν σε υποτροπή ούτε παρουσίασε επιδείνωση της γνωστικής του ικανότητας. Συνολικά, σύμφωνα με τους ερευνητές, εμφανίστηκε σταθεροποίηση της νόσου, χωρίς σημάδια εξέλιξης (αν και το μεγάλο επίπεδο αναπηρίας που είχαν οι εθελοντές από την αρχή της μελέτης καθιστούσε δύσκολη την επιβεβαίωση).
Μεγάλη δόση, μεγάλη καταστολή της φλεγμονής
Οι ερευνητές εξέτασαν επίσης σε μια υποομάδα ασθενών πιθανές αλλαγές στον όγκο του εγκεφαλικού ιστού οι οποίες συνδέονται με εξέλιξη της νόσου. Είδαν ότι όσο μεγαλύτερη ήταν η δόση των κυττάρων που λάμβαναν οι ασθενείς τόσο μικρότερη ήταν η μείωση του όγκου του εγκεφάλου. Εκτιμούν ότι αυτό συμβαίνει επειδή η μεταμόσχευση των βλαστικών κυττάρων καταστέλλει τη φλεγμονή στον εγκέφαλο.
Οι περιορισμοί της μελέτης
Οπως ανέφερε ο καθηγητής Στέφανο Πλουτσίνο από το Πανεπιστήμιο του Κέιμπριτζ, που ήταν ένας εκ των δύο επικεφαλής της μελέτης «χρειαζόμαστε απεγνωσμένα νέες θεραπείες για τη δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση και είμαι συγκρατημένα αισιόδοξος σχετικά με τα ευρήματά μας τα οποία αποτελούν ένα βήμα προς την ανάπτυξη κυτταρικής θεραπείας ενάντια στην πολλαπλή σκλήρυνση». Ο καθηγητής αναγνώρισε ότι η συγκεκριμένη μελέτη είχε περιορισμούς. «Επρόκειτο για μία μικρού εύρους κλινική δοκιμή και ίσως υπήρξαν παράγοντες που υπεισήλθαν στα αποτελέσματα όπως από τα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα που λάμβαναν οι ασθενείς. Ωστόσο το γεγονός ότι η θεραπεία μας ήταν ασφαλής και η επίδρασή της διήρκεσε κατά τους 12 μήνες της μελέτης δείχνει ότι μπορούμε να περάσουμε στην επόμενη φάση κλινικών δοκιμών».
Σύντομα η επόμενη φάση κλινικών δοκιμών
Ο συνεπικεφαλής της μελέτης καθηγητής Αντζελο Βεσκόβι από το Πανεπιστήμιο του Μιλάνου στη Μπικόκα σημείωσε από την πλευρά του ότι «χρειάστηκαν σχεδόν τρεις δεκαετίες για να μεταφραστεί η ανακάλυψη των βλαστοκυττάρων του εγκεφάλου σε αυτή την πειραματική θεραπευτική προσέγγιση. Η συγκεκριμένη μελέτη έρχεται να προστεθεί στον αυξανόμενο ενθουσιασμό στο συγκεκριμένο πεδίο και να ανοίξει τον δρόμο για ευρύτερες κλινικές δοκιμές αποτελεσματικότητας που θα ξεκινήσουν σύντομα».
